Američka Uprava za hranu i lijekove odobrila je zahtjev za registraciju Trikafte, lijeka koji proizvodi tvrtka Vertex Pharmaceuticals, za liječenje pacijenata u dobi od 12 i više godina s najčešćom mutacijom cistične fibroze , F508del. Velika prekretnica za sve, ali posebno za tinejdžere s ovom bolešću, koji prije nisu imali mogućnosti, kao što je izjavio Ned Sharpless iz FDA:
„Današnje povijesno odobrenje svjedoči o tim naporima stavljanjem novog liječenja na raspolaganje većini pacijenata s cističnom fibrozom, uključujući adolescente, koji prije nisu imali mogućnosti, a drugima u zajednici cistične fibroze daju pristup daljnjoj učinkovitoj terapiji ".
Ovo je prva trostruka kombinirana terapija, Trikafta kombinira 3 lijeka koji djeluju na oštećeni protein CFTR zbog mutacija u genu CFTR, od kojih je najrasprostranjenija mutacija F508del. Trikafta pomaže oštećenom proteinu zbog ove mutacije da djeluje učinkovitije, za razliku od ostalih terapija koje se trenutno koriste.
Lijek je učinkovit na sve pacijente u dobi od 12 i više godina s najmanje jednom mutacijom F508del, koja je praktički najčešća, a koja pogađa 90% populacije s cističnom fibrozom. To znači da se približno za 6000 osoba s cističnom fibrozom samo u Sjedinjenim Državama po prvi put može liječiti uzrok bolesti.
Učinkovitost su, kako je izvijestila FDA, pokazale dvije različite studije, jedna od 24 tjedna provedena na 403 pacijenta s mutacijom F508del i mutacijom drugog alela. Drugi je proveden na 107 pacijenata s dvije identične mutacije F508del.
Kao što znate, cistična fibroza je rijetka, progresivna i opasna bolest koja uzrokuje nakupljanje guste sluzi u plućima, probavnom traktu i drugim dijelovima tijela, uzrokujući respiratorne, probavne i druge ozbiljne komplikacije.
Trenutno se liječenje odvija u fazama III ispitivanja za pacijente u dobi od 6 do 11 godina koji imaju jednu mutaciju F508del i jednu minimalnu funkcionalnu mutaciju, kao i one s dvije mutacije F508del. Terapija će se također procijeniti za djecu mlađu od 6 godina.
Gunnar Esiason, jedno od brojne djece koja su u svijetu pogođena cističnom fibrozom, a koja su se eksperimentalno liječili lijekom, s velikim je oduševljenjem dočekao vijest o odobrenju i na facebooku komentirao:
“Život mi se promijenio 9. travnja 2021. kada sam uzeo prvu dozu 'Triple Comba' u kliničkom ispitivanju faze III. Trostruka kombinacija, nazvana po različitim komponentama, lijek je namijenjen liječenju osnovnog uzroka cistične fibroze … "
“Od tada se sve promijenilo. Danas, godinu i pol dana kasnije, FDA je odobrila taj lijek pod imenom Trikafta. Jedva čekam vidjeti kako će ljudi s CF-om raditi na promjeni svijeta sada kada će gotovo cijela naša zajednica imati pristup ovom lijeku koji mijenja život. "
Život mi se promijenio 9. travnja 2021. kada sam uzeo prvu dozu "Triple Comba" u kliničkom ispitivanju faze III. The …
Objavio Gunnar Esiason u ponedjeljak 21. listopada 2021
A od sada će se život vjerojatno promijeniti za mnoštvo druge djece i za mnoge ljude pogođene ovom strašnom bolešću.
Možda će vas također zanimati:
Marco Giustiniani, dječak bolesnik od cistične fibroze koji prihvaća vegansku prehranu (VIDEO)
Laura De Rosa
