Poražavajuća prognoza koja ostavlja malo nade u pogledu očekivanog života. Ali sada gastrointestinalni stromalni tumor (GIST) - vrsta raka koja se javlja u gastrointestinalnom traktu - može imati lijek. To je novi lijek razvijen u Barceloni.
Prema rezultatima studije provedene u bolnici Vall d'Hebron i objavljenoj u The Lancet Oncology, zapravo, Avapritinib, ovo je naziv aktivnog sastojka, sada bi davao nadu pacijentima koji do sada nisu imali nijedan učinkovit tretman i preživjelo im je samo godinu dana.
„Ovo predstavlja daljnji korak u razvoju precizne lijekove protiv raka. Ponovno smo uspjeli transformirati specifičnu mutaciju u terapijski cilj koji nam je omogućio da razvijemo učinkovit tretman ", objasnio je César Serrano, onkolog u bolnici Vall d'Hebron i voditelj translacijske istraživačke skupine u Sarcomas del Vall d 'Hebronski institut za onkologiju (VHIO).
učim
Nedavno odobrena od strane američke Uprave za hranu i lijekove (FDA), lijek Avapritinib testiran je u Španjolskoj na 56 pacijenata s GIST-om.
Gastrointestinalni stromalni tumor vrsta je karcinoma koji se javlja u gastrointestinalnom traktu, uglavnom u želucu ili tankom crijevu, a koji ima mutaciju u egzonu 18 receptora alfa receptora faktora rasta izvedenog iz trombocita (PDGFRA). GIST je domaćin mutaciji PDGFRA D842V, koja je najčešća mutacija u eksonu 18.
Avapritinib je dizajniran da napadne ovu specifičnu mutaciju na snažan i selektivan način, a "u svjetlu rezultata ovog testa očito je da djeluje", kaže Serrano. Njegovo odobrenje od strane zdravstvenih vlasti prekretnica je u onkologiji, jer će postati prvi tretman za pacijente s GIST-om koji imaju ovu mutaciju ”.
U istraživanju je sudjelovalo 56 pacijenata s GIST-om s PDGFRA D842V mutacijom, a 55 od njih postiglo je skupljanje tumora, s gotovo 90% uspjeha u djelomičnom ili potpunom odgovoru.
„To je vrlo ohrabrujuće kad se uzme u obzir da je 96% pacijenata koji su sudjelovali imao metastatsku bolest, a do 61% klinički uznapredovalu bolest. Do sada je iskustvo s drugim lijekovima kao što su imatinib, sunitinib i regorafenib - svi inhibitori tipa 2 - pokazalo malo ili nimalo aktivnosti kod ove vrste pacijenata ”, zaključuje Serrano.
Izvori: The Lancet Oncology / Avanguardia
